Efficacité et sécurité de la thérapie par cellules mononucléées de sang de cordon ombilical allogénique chez les enfants atteints de trouble du spectre autistique et de dysrégulation immunitaire : un essai monocentrique, en double aveugle, randomisé et contrôlé par placeboEfficacy and safety of allogeneic umbilical cord blood mononuclear cells therapy in children with autism spectrum disorder and immune dysregulation: a single-center, double-blinded, randomized, placebo-controlled trial.
- L'essai randomisé contrôlé montre une amélioration significative du score total SRS-2 (p=0,045) et du domaine Cognition sociale (p=0,002) avec les UCB-MNCs par rapport au placebo.
- Trente-quatre enfants (3-8 ans) avec TSA et dysrégulation immunitaire périphérique ont reçu quatre perfusions intraveineuses d'UCB-MNCs allogéniques ou de placebo, avec un suivi de 13 semaines.
- Aucun événement indésirable majeur lié à la transplantation n'a été observé, soutenant la sécurité à court terme de l'intervention.
Essai randomisé contrôlé en double aveugle montrant des résultats préliminaires prometteurs sur un sous-groupe spécifique, mais avec un échantillon modeste (n=34). La note reflète la pertinence clinique pour les TSA avec dysrégulation immunitaire et la qualité méthodologique, tempérée par les limites de taille et de suivi.
Petite taille d'échantillon (n=34) et faible puissance statistique, nécessitant une confirmation dans des essais multicentriques plus larges. Suivi limité à 13 semaines, sans évaluation des effets à long terme sur le développement ou la sécurité. Population restreinte aux enfants avec dysrégulation immunitaire périphérique, limitant la généralisabilité à l'ensemble des TSA.
Cet essai randomisé contrôlé en double aveugle a évalué l'efficacité et la sécurité de perfusions intraveineuses multiples de cellules mononucléées de sang de cordon ombilical allogénique (UCB-MNCs) chez 34 enfants (3-8 ans) avec trouble du spectre autistique (TSA) et dysrégulation immunitaire périphérique. Les participants ont reçu quatre perfusions (3×10^8 cellules) ou placebo à une semaine d'intervalle, en complément de leur rééducation habituelle, avec un suivi de 13 semaines. Le groupe UCB-MNCs a montré une réduction significativement plus importante du score total de l'échelle SRS-2 (différence moyenne LS = -6,03, IC 95% : -11,93 à -0,14, p=0,045) et du domaine Cognition sociale (p=0,002). Aucun événement indésirable majeur lié à la transplantation n'a été rapporté. Les résultats suggèrent une sécurité préliminaire et une efficacité potentielle dans l'amélioration de certains symptômes du TSA.
L'essai randomisé contrôlé montre une amélioration significative du score total SRS-2 (p=0,045) et du domaine Cognition sociale (p=0,002) avec les UCB-MNCs par rapport au placebo. Trente-quatre enfants (3-8 ans) avec TSA et dysrégulation immunitaire périphérique ont reçu quatre perfusions intraveineuses d'UCB-MNCs allogéniques ou de placebo, avec un suivi de 13 semaines. Aucun événement indésirable majeur lié à la transplantation n'a été observé, soutenant la sécurité à court terme de l'intervention. L'étude souligne le rôle potentiel de l'immunomodulation dans le traitement du TSA, en ciblant la neuroinflammation sous-jacente. Les résultats sont préliminaires et nécessitent des essais plus larges pour confirmer l'efficacité et la sécurité à long terme.
Cette thérapie cellulaire pourrait offrir une nouvelle option pour les enfants autistes présentant des signes de dysrégulation immunitaire, en complément des interventions comportementales. Les cliniciens doivent surveiller les marqueurs immunitaires périphériques pour identifier les candidats potentiels à ce type de traitement. Les résultats positifs sur la cognition sociale encouragent à explorer des interventions ciblant les processus immunitaires dans les troubles neurodéveloppementaux.
Élevé