Efficacité et sécurité du dexméthylphénidate trimodal (CTx-1301) chez les enfants et adolescents atteints de trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité : résultats d'un essai de phase 3, randomisé, en double aveugle, à doses fixes, contrôlé par placebo.Efficacy and Safety of Trimodal Dexmethylphenidate (CTx-1301) in Children and Adolescents with Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder: Results From a Phase 3, Randomized, Double-Blind, Fixed-Dose, Placebo-Controlled Trial.
- CTx-1301 est la première formulation trimodale de dexméthylphénidate développée pour le TDAH.
- Les doses de 25,0 et 37,5 mg ont montré une amélioration significative des symptômes du TDAH par rapport au placebo.
- Les tailles d'effet exploratoires étaient élevées (0,732 à 1,185) en faveur du CTx-1301.
Article directement pertinent pour le TDAH, présentant des résultats de phase 3 pour un nouveau traitement. Toutefois, la taille d'échantillon limitée et le caractère préliminaire réduisent le niveau de preuve et l'impact immédiat pour la pratique clinique.
L'échantillon de petite taille (N=103) limite la puissance statistique et la généralisabilité des résultats. La durée de 5 semaines est insuffisante pour évaluer l'efficacité et la tolérance à long terme. Toutes les doses n'ont pas atteint la significativité statistique par rapport au placebo (18,75 mg non significatif). Les analyses post-hoc exploratoires nécessitent confirmation dans des études confirmatoires.
Cet essai de phase 3 randomisé contrôlé par placebo évalue l'efficacité et la sécurité du CTx-1301, une formulation trimodale de dexméthylphénidate à prise unique quotidienne, chez 103 enfants et adolescents (6-17 ans) atteints de TDAH. Après 5 semaines de traitement à doses fixes (18,75, 25,0 ou 37,5 mg), les doses de 25,0 et 37,5 mg ont significativement amélioré le score ADHD-RS-5 par rapport au placebo (p ≤ 0,011). Les tailles d'effet exploratoires allaient de 0,732 à 1,185. La tolérance était bonne, avec des événements indésirables légers à modérés. Ces résultats préliminaires, issus d'un échantillon limité, nécessitent confirmation dans des études de plus grande envergure.
CTx-1301 est la première formulation trimodale de dexméthylphénidate développée pour le TDAH. Les doses de 25,0 et 37,5 mg ont montré une amélioration significative des symptômes du TDAH par rapport au placebo. Les tailles d'effet exploratoires étaient élevées (0,732 à 1,185) en faveur du CTx-1301. Plus de 60 % des sujets sous CTx-1301 ont été jugés 'beaucoup ou très améliorés' à l'échelle CGI-I. Le profil de sécurité était cohérent avec celui du dexméthylphénidate, sans nouveau signal de sécurité.
Cette nouvelle formulation trimodale pourrait offrir une option thérapeutique à prise unique quotidienne pour les enfants et adolescents atteints de TDAH. Les résultats suggèrent une efficacité dose-dépendante, avec un bénéfice clinique notable aux doses de 25 et 37,5 mg. La bonne tolérance observée sur 5 semaines soutient son utilisation potentielle en pratique clinique, sous réserve de confirmation.
Modéré